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2020年11月、リッチモンド・ファーマコロジーは、
脂質ナノ粒子を用いて人体内部で直接遺伝子を編集する、世界初の全身投与型CRISPR療法を患者に実施し、
医学史に新たな一頁を刻みました。これはインテリア・セラピューティクス社と実施したNex-Z臨床試験の始まりであり、
in vivo遺伝子編集の新時代の幕開けとなりました。
最初期の参加者の2名、アン・ディーガン氏とジェームズ・グリーン氏は、
2025年11月の「ロンドン・ライフサイエンス・ウィーク」で自身の治療経験を語り、
リッチモンドのCEO兼創設者であるヨルク・トーベル博士と共に登壇しました。
遺伝性アミロイドーシスの未来を変える治療
ATTRアミロイドーシスは、異常な遺伝子により誤って折りたたまれたTTRタンパク質が臓器に蓄積することで発症します。
Nex-ZはCRISPR-Cas9という「遺伝子のハサミ」を使い、欠陥遺伝子を切断することで有害なタンパク質の生成を止めます。
治療を受けて以来、アン氏とジェームズ氏（後に Amyloidosis Ireland を共同設立）は、著しい健康改善を経験しています。
アン・ディーガン氏：
「治療後はとても元気に過ごしています。私の経験を共有することで、誰かが早期に異変に気づいたり、将来への希望を持つ助けになるなら、価値があると思います。」
ジェームズ・グリーン氏：
「CRISPR試験に参加したことは人生を変える出来事でした。私の健康状態は劇的に改善し、この病気と闘う家族に希望をもたらすものになりました。」
5年間の先駆的な歩み
歴史的な初回投与以来、
リッチモンドのロンドン施設では200名以上の患者がin vivo遺伝子編集治療を受けており、
これは世界のどの施設よりも多い実績です。
これまでにIntellia、Beam、Verve、CRISPR Therapeutics、Regeneronといったトップ企業と提携してきました。
最近のグローバルデータ、特に高コレステロール血症向けVerve-102の有望な結果などは、
「一度きりの遺伝子治療」の加速する可能性を示しています。
ヨーグ・トーベル医師：
「2020年11月5日、CRISPR-Cas9遺伝子編集が世界で初めて全身投与により実施されました。
それは私がリッチモンドで監督した投与でした。
それ以来、私たちは in vivo 遺伝子編集およびベース編集療法を、
世界のどの施設よりも多くの患者に投与してきました。
私たちは、革命的な科学を“現実の希望”へと変えることに誇りを持ち続けています。」
イベントのレポートはこちら。
Richmond Pharmacology Marks Five Years Since the World’s First Intravenous CRISPR Treatment
イベントがニュースに取り上げられました。
Donegal News, Donegal Daily, Irish Medical Times
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